โรคปอดเรื้อรังอาจมียาตัวใหม่

• เมษายน 28, 2024

คนที่เป็นโรคปอดเรื้อรังอาจมีความหวังด้วย ยาใหม่ ที่ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าช่วยปรับปรุง ฟังก์ชั่นปอด ของผู้ที่ประสบมัน

ยาเม็ดนี้เป็นยาตัวแรกที่โจมตีสาเหตุของปัญหาและไม่ใช่อาการของโรคทางพันธุกรรมนี้ อย่างไรก็ตามมีเพียง 5% ของคนที่ทุกข์ทรมานจากสภาพที่มี การกลายพันธุ์ จำเป็นสำหรับยาที่จะทำงาน ยาตัวที่สองอยู่ภายใต้การตรวจสอบเพื่อให้การรวมกันของทั้งสองพวกเขาสามารถแก้ไขโรคได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น

Peter Mueller ผู้อำนวยการด้านวิทยาศาสตร์ของ Vertex Pharmaceuticals ใน Cambridge, Massachusetts และทีมงานของเขาได้ทดสอบ ยา VX-770 และยาหลอกให้กับกลุ่ม 161 คนที่มีพังผืดเปาะมากกว่าปี

ผลการวิจัยพบว่าผู้เข้าร่วมส่วนใหญ่ฟื้นตัวได้ถึง 60% ของการทำงานของปอดปกติ ผู้ที่ได้รับ VX-770 พวกเขามีการปรับปรุงการทำงานของปอดประมาณ 20% เมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยาหลอก

"ผลลัพธ์เกินความคาดหมายของเรา" Mueller กล่าวหลังจากเผยแพร่การค้นพบ

เปาะพังผืดเป็น โรคทางพันธุกรรม นำเสนอบ่อยขึ้นในเด็กซึ่งโจมตีร่างกายทั้งหมดก่อให้เกิดความก้าวหน้า ความพิการ และอาจตายได้ มันมีผลต่อปอด, ระบบย่อยอาหาร, ต่อมเหงื่อและพื้นที่อื่น ๆ

สาเหตุของการ เปาะพังผืด มันเกิดจากความบกพร่องใน โปรตีน ของเซลล์ปอดที่เรียกว่าตัวนำควบคุมกระแสไฟฟ้าของเซลล์มะเร็งปอด (cystic fibrosis)CFTR, โดยตัวย่อเป็นภาษาอังกฤษ) ยา VX-770 โจมตีและแก้ไขความเสียหายที่เกิดจากโปรตีนนี้

โปรตีน CFTR รูปแบบช่องทางบนพื้นผิวของเมมเบรนของ ปอด และเซลล์อื่น ๆ ที่มีคลอไรด์ไอออนอยู่ภายนอกและภายในเซลล์ เมื่อพวกเขาล้มเหลวปอดก็จะเริ่มเติมเต็ม เสมหะและน้ำมูก ทำให้หายใจลำบากและสำหรับผู้ป่วยที่อ่อนแอที่สุดการติดเชื้อ

VX-770 แก้ไขข้อบกพร่องและ "เปิดช่อง" กล่าว Stuart Elborn จากมหาวิทยาลัยควีนในอังกฤษและเป็นผู้ทำการทดสอบหลัก

เวอร์เท็กซ์ประกาศว่าคาดว่าในอีก 2 หรือ 3 เดือนยาจะได้รับการอนุมัติจากสหรัฐอเมริกาและยุโรป

ที่มา: มูลนิธิ Cystic Fibrosis, นักวิทยาศาสตร์ข่าวและสมาคมเม็กซิกันแห่ง Cystic Fibrosis A.C.