ยีนบำบัดแก้ไขโรคเลือดที่หายาก

• อาจ 3, 2024

นักวิจัยชาวเยอรมันรายงานว่าผ่านการบำบัดด้วยยีน (หรือการบำบัดด้วยยีน) พวกเขาจัดการเพื่อแก้ไขความผิดปกติของยีนที่รับผิดชอบ ดาวน์ซินโดรย์ Wiscott-Aldrich โรคที่ถือว่าเป็นของหายาก แต่ทำลายล้าง เด็ก ๆ เพราะมันทำให้ ตกเลือด เป็นเวลานานจากการกระแทกหรือรอยขีดข่วนเล็ก ๆ ความผิดปกตินี้ทำให้เด็กมีความเสี่ยงต่อโรคมะเร็งบางชนิดและการติดเชื้อที่เป็นอันตรายพอร์ทัลข่าวเผยแพร่ ข่าววันสุขภาพ

การทดลองถือว่าประสบความสำเร็จเพราะเซลล์ที่ถูกฝังสามารถทำได้ เพิ่มจำนวนเกล็ดเลือด และปรับปรุงเซลล์บางส่วนของระบบภูมิคุ้มกัน

อย่างไรก็ตามหนึ่งใน 10 ของเด็กที่เข้าร่วมในการศึกษาได้พัฒนาแบบเฉียบพลัน มะเร็งเม็ดเลือดขาวของเซลล์ เป็นผลมาจากการแทรกของ ยีนที่ดีต่อสุขภาพ โดยเวกเตอร์ของไวรัส (ไวรัสดัดแปลงที่ทำหน้าที่เป็นยานพาหนะในการแนะนำสารพันธุกรรมเข้าสู่นิวเคลียสของเซลล์อื่น)

การศึกษาแสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าที่อาจเกิดขึ้นใน ยีนบำบัด ด้วยสเต็มเซลล์ในความผิดปกติทางพันธุกรรมผู้เชี่ยวชาญและผู้อำนวยการของ ศูนย์ความเป็นเลิศด้านการชะลอวัยและการซ่อมแซมสมอง ที่มหาวิทยาลัยเซาท์ฟลอริดา Paul Sanberg สำหรับ ข่าววันสุขภาพ แม้ว่าเขาจะจำได้ว่ามันเป็นสิ่งจำเป็นในการค้นหา เวกเตอร์ที่มีประสิทธิภาพมากขึ้น และ ประกันภัย

เด็กที่เป็นโรค Wiskott-Aldrich เกิดมาพร้อมกับ ข้อบกพร่องทางพันธุกรรม สืบทอดมาใน โครโมโซม X ซึ่งมีผลต่อจำนวนและขนาดของ เกล็ดเลือด และทำให้พวกเขามีความเสี่ยงที่จะตกเลือดได้ง่ายขึ้นและทุกข์ทรมานมากขึ้น การติดเชื้อ

การรักษาที่ใช้มากที่สุดสำหรับโรคนี้คือ การปลูกถ่ายไขสันหลัง การทำงานนั้นสามารถรักษาผู้ป่วยได้แม้ว่ากระบวนการที่เป็นอันตรายเนื่องจากการปฏิเสธว่าร่างกายสามารถสร้างและติดเชื้อที่ปรากฏในภายหลัง